Co osiem tygodni jedzie do Lublina na kontrolę. Za każdym razem, gdy przekracza próg poradni hematologicznej, wraca ten sam niepokój: co pokażą wyniki? Między kolejnymi wizytami żyje jednak zupełnie inaczej niż jeszcze trzy lata temu. Planuje z żoną wyjazdy, spotyka się ze znajomymi i – jak sam mówi – nie myśli już wyłącznie o szpiczaku.
Jeszcze niedawno taki scenariusz byłby trudny do wyobrażenia. Przez lata leczenie szpiczaka plazmocytowego polegało na przechodzeniu przez kolejne linie terapii. Kiedy jedna przestawała działać, lekarze sięgali po następną. Celem było jak najdłuższe utrzymanie choroby pod kontrolą i odsunięcie kolejnego nawrotu. Dziś coraz częściej pojawia się pytanie, czy u części pacjentów można zrobić krok dalej.
– Terapia CAR-T jest rzeczywiście przełomowa, głównie dlatego, że po jej jednorazowym podaniu obserwujemy znacznie dłuższe okresy bez choroby. Nie musimy szybko stosować kolejnej linii leczenia, jak w poprzednich modelach terapii – mówi dr n. med. Wojciech Legieć, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli.
Dotychczas większość terapii działała tak długo, jak długo pacjent je przyjmował. W przypadku CAR-T organizm otrzymuje własne zmodyfikowane limfocyty, które po podaniu nadal rozpoznają i zwalczają komórki nowotworowe. To właśnie dlatego lekarze mówią o zmianie strategii leczenia, a nie tylko o pojawieniu się kolejnego leku.
Dlaczego lekarze ostrożnie mówią o wyleczeniu szpiczaka
Wokół terapii CAR-T narosło wiele nadziei, ale sami hematolodzy bardzo ostrożnie dobierają słowa. Zwłaszcza wtedy, gdy pada pytanie o możliwość całkowitego wyleczenia szpiczaka.
– Nie możemy jeszcze mówić o wyleczeniu tej choroby, ponieważ obserwacje są jeszcze zbyt krótkie. Możemy natomiast mówić o wyleczeniu czynnościowym, czyli sytuacji, w której pacjent przez wiele lat funkcjonuje tak, jak przed chorobą – podkreśla dr Legieć.
To rozróżnienie ma ogromne znaczenie. W medycynie słowo „wyleczenie” pada dopiero wtedy, gdy potwierdzają je wieloletnie obserwacje. Jednocześnie coraz więcej danych pokazuje, że u części chorych po terapii CAR-T udaje się uzyskać bardzo głęboką i trwałą odpowiedź na leczenie. Dla pacjentów oznacza to czas bez kolejnych terapii, częstych hospitalizacji i życia podporządkowanego chorobie.
Ważne
Coraz częściej celem staje się także uzyskanie tzw. niewykrywalnej choroby resztkowej (MRD), czyli sytuacji, w której nawet bardzo czułe badania nie wykazują obecności komórek nowotworowych. To jeden z najważniejszych wskaźników, na które zwracają dziś uwagę hematolodzy, oceniając skuteczność leczenia.
Lekarze nazywają ją „żywym lekiem”
CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy chorego. Najpierw od pacjenta pobierane są limfocyty T – komórki odpowiedzialne za zwalczanie zagrożeń. Następnie w specjalistycznym laboratorium zostają zmodyfikowane genetycznie tak, aby potrafiły rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Po kilku tygodniach wracają do organizmu pacjenta.
– Nie jest to lek, który bierzemy z półki i podajemy choremu. Wykorzystujemy własny układ immunologiczny pacjenta. Pobrane limfocyty zostają zmodyfikowane tak, by rozpoznawały komórki nowotworowe i mogły je skutecznie eliminować. Jest to więc żywy lek – wyjaśnia hematolog.
Choć terapia polega na jednorazowym podaniu komórek, cały proces jest znacznie bardziej złożony. Wymaga kwalifikacji chorego, pobrania limfocytów, ich przygotowania w laboratorium, a następnie kilkutygodniowej obserwacji po podaniu. Najważniejsze dzieje się jednak później – już poza szpitalem.
„Myślałem, że usłyszałem wyrok”
Kiedy Zbigniew Szczepański usłyszał diagnozę, wiedział o szpiczaku niewiele. Bolał go kręgosłup, ale – jak wspomina – nie wydawało się to niczym niezwykłym. Dopiero kolejne badania pokazały, że przyczyna jest znacznie poważniejsza.
– Kiedy już wiedziałem, że to szpiczak, człowiek zaczyna dużo myśleć. Szuka w internecie, czyta. A tam można znaleźć naprawdę różne rzeczy. Można się po tym wszystkim załamać, bo człowiek ma wrażenie, że usłyszał wyrok – opowiada.
Leczenie rozpoczął szybko. Organizm dobrze odpowiadał na kolejne cykle terapii, ale jego żona nie przestawała szukać nowych możliwości. To ona dowiedziała się o badaniu klinicznym z wykorzystaniem CAR-T prowadzonym w Lublinie.
Miałem ogromne szczęście trafić pod opiekę doktora Legiecia i całego zespołu. Od początku czułem, że jestem w dobrych rękach – mówi dziś.
Jak podkreśla, równie ważne jak samo leczenie było poczucie, że każda decyzja była spokojnie tłumaczona, a wszystkie wątpliwości można było omówić z lekarzami. To właśnie wtedy zrozumiał, że udział w badaniu klinicznym nie oznacza eksperymentu, lecz szansę na terapię, która w wielu krajach już zmienia standard leczenia. Kiedy został zakwalifikowany do badania, radość mieszała się jednak z niepewnością.
Doktor mówił, że dobrze odpowiadam na dotychczasowe leczenie. Zacząłem więc myśleć: skoro jest dobrze, to dlaczego mamy wszystko zmieniać?
Dopiero kolejne rozmowy z lekarzami uświadomiły mu, że chodzi o terapię działającą w zupełnie inny sposób niż wszystkie wcześniejsze.
Między kolejnymi kontrolami znowu jest życie
Po podaniu terapii CAR-T wizyty kontrolne były częste. Na początku co dwa tygodnie, później raz w miesiącu. Z czasem odstępy zaczęły się wydłużać. Moment, w którym usłyszał pierwsze dobre wiadomości, pamięta do dziś.
– Powiedziano mi, że na razie jest super, wszystko jest „czyste”, wyniki są bardzo dobre i oby tak dalej. Bardzo się ucieszyłem – wspomina.
Pierwszym sygnałem, że terapia działa, było zniknięcie białka w moczu – jednego z markerów aktywności choroby. Kolejne badania tylko to potwierdzały. Dziś od podania CAR-T nie przyjmuje już żadnych leków przeciwko szpiczakowi. Jeździ jedynie na kontrole. Nie znaczy to jednak, że choroba całkowicie znika z jego myśli.
– Co osiem tygodni jadę do Lublina i wtedy wszystko się odświeża. Człowiek zastanawia się, co usłyszy. Ale pomiędzy tymi wizytami żyje się już normalnie. Planujemy z żoną wyjazdy, spotkania ze znajomymi. Wcześniej cały czas myślałem się o chorobie.
Sukces leczenia szpiczaka to dziś coś więcej niż dobre wyniki badań
Dr Legieć podkreśla, że terapia CAR-T zmienia nie tylko sposób leczenia, ale również codzienność wielu chorych.
– Pacjenci wracają do normalnego funkcjonowania, życia zawodowego i rodzinnego, do swoich zainteresowań i planów. To ogromna wartość tej terapii.
Jeszcze kilka lat temu większość chorych przechodziła przez kolejne linie leczenia niemal bez przerwy. Każdy nawrót oznaczał zmianę terapii, kolejne wizyty w szpitalu i niepewność, jak długo uda się utrzymać chorobę pod kontrolą. Dziś coraz więcej badań wskazuje, że najlepsze efekty można osiągnąć wtedy, gdy CAR-T zostanie zastosowana wcześniej, zanim szpiczak stanie się oporny na kolejne leki.
– Im wcześniej zastosujemy tę terapię, tym lepsze obserwujemy wyniki – mówi hematolog.
Jednocześnie zaznacza, że nie każdy chory będzie kandydatem do takiego leczenia. O kwalifikacji zawsze decydują lekarze, biorąc pod uwagę przebieg choroby i stan pacjenta.
Ośrodki są gotowe. Teraz czas na szerszy dostęp
Choć CAR-T od kilku lat stosowana jest już w Polsce u chorych z wybranymi nowotworami krwi, w leczeniu szpiczaka pozostaje dostępna głównie w ramach badań klinicznych.
– Problemem nie jest wiedza lekarzy ani system, który w wielu ośrodkach już istnieje. Problemem jest brak rutynowego finansowania tej konkretnej terapii właśnie w szpiczaku – mówi dr Legieć.
Jak wyjaśnia, badanie kliniczne zawsze ma ograniczoną liczbę miejsc i określony czas trwania: "Pacjent musi się ze swoją chorobą „wstrzelić" w moment, kiedy takie badanie jest prowadzone".
To właśnie dlatego środowisko hematologów od dawna postuluje objęcie terapii CAR-T refundacją również w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Pozwoliłoby to kwalifikować pacjentów wtedy, gdy najbardziej mogą z niej skorzystać, a nie wtedy, gdy akurat trwa nabór do kolejnego badania. Nadzieję na przełom mają jednak przede wszystkim chorzy. Pan Zbigniew mówi dziś, że jest szczęściarzem i dodaje: „Mam nadzieję, że to, co udało się mnie, będzie kiedyś dostępne dla każdego chorego. Każdy zasługuje na to, żeby być leczonym i żeby mu pomóc”.
Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu za zgodą wydawcy INFOR PL S.A. Kup licencję.
Wpisz adres e-mail wybranej osoby, a my wyślemy jej bezpłatny dostęp do tego artykułu