Leczenie podskórne hemofilii wciąż niedostępne dla dorosłych pacjentów bez powikłania inhibitorem

Sławomir lat 38, postać ciężka hemofilii typu A bez inhibitora, problem z dostępnością do żył. W ubiegłym roku miał założoną endoprotezę stawu kolanowego. Nie doszłoby do tego, gdyby miał dostęp do leku, który utrzymuje się w organizmie dłużej niż 12 godzin.

- Lek podskórny zmieniłby moje myślenie, nie byłoby: nie pójdę z dzieckiem na rower, bo dwa dni jestem bez czynnika, czyli jestem słabo zabezpieczony. Kilka tygodni temu położyłem się spać zdrowy, a obudziłem z ogromnym bólem stawu skokowego. Z bólu wymiotowałem, tydzień chodziłem o kulach. Tuż po wylewie tradycyjny czynnik przyjmowałem dwa razy dziennie, potem raz dziennie. Nadal boli. Niestety, nie załapałem się do programu leczenia podskórnego – opowiada Sławomir.

Wiktor, również postać ciężka hemofilii typu A bez inhibitora, ale wcześniej korzystał z badań klinicznych i zakwalifikował się ponownie do leczenia podskórnego, bo w sierpniu br. Ministerstwo Zdrowia umożliwiło kontynuację dla właśnie takich pacjentów jak on oraz kilku tych, którzy w zeszłym roku korzystali z refundowanego programu lekowego dla dzieci, a w tym skończyli 18 lat. Nie rozumie, dlaczego Sławomir nie otrzymuje leku podskórnego, czuje się z tego powodu źle, choć to nie jego wina.

- Ta terapia rozwiązała problem mojej hemofilii, choroba jest pod kontrolą. Martwię się, co będzie po roku 2028, kiedy skończy się Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Jeśli cena leku pójdzie w górę, to będzie dla mnie jak zrzucenie bomby – mówi Wiktor. Aktualna edycja Narodowego Programu przewidziana jest na lata 2024-2028, przyjmowany jest w cyklach pięcioletnich.

Skuteczne leczenie hemofilii - zapobieganie krwawieniom i odwracanie uszkodzeń stawów

Obecnie w leczeniu hemofilii preferowany jest model leczenia, w którym pacjent i lekarz ściśle współpracują, aby wybrać opcję leczenia najlepiej dopasowaną do potrzeb chorego. Proces powinien uwzględniać preferencje i cele życiowe pacjenta, analizę dostępnych opcji terapeutycznych oraz pełne, rzetelne informacje na temat każdej z dostępnych metod leczenia. Celem leczenia, bez względu na rodzaj terapii oraz mechanizmy działania, jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i odwracanie uszkodzeń stawów. Średnia życia pacjentów chorych na hemofilię wydłuża się.

Dla dr Joanny Zdziarskiej z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie, ważne jest, by chorzy mieli dostęp do terapii zarejestrowanych, przede wszystkim do terapii nowocześniejszych i skuteczniejszych niż to, co w tej chwili można zaoferować w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Ostatnie zmiany, które zostały wprowadzone w Programie, nadal nie dały dostępu do terapii podskórnych ogromnej większości pacjentów z hemofilią ciężką. Tymczasem zmiana z profilaktyki dożylnej na podskórną powinna nastąpić u części pacjentów z ciężką hemofilią, bo w tej chwili mają niewystarczającą skuteczność leczenia, ich jakość życia jest słaba.

- Bardzo chcielibyśmy, aby choć jedną z dostępnych terapii podskórnych wprowadzić do Programu. Cała Europa stosuje te leki. Ich brak najbardziej odczuwają pacjenci, którzy mają bardzo trudne wkłucia dożylne, każde z nich okupują bólem. Żeby terapia była skuteczna, muszą się nakłuwać codziennie. Wkłucia wywołują infekcje, reoperacje. To nie jest aż tak duża grupa osób. Boli nas, że państwo nie zapewnia nowych terapii tym dorosłym, wyselekcjonowanym pacjentom, którzy mają najtrudniej. A to wcale nie jest wielkim wysiłkiem dla budżetu – zapewnia dr Zdziarska.

82 proc. pacjentów bez krwawień i co z tego

Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku, Wydział Lekarski Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, w której pracuje dr Justyna Kozińska, pierwsze doświadczenia z terapią podskórną zyskała w 2017 roku, dzięki rozpoczęciu badań klinicznych zarówno dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii powikłanej inhibitorem, jak i dla pacjentów bez inhibitora.

- Według najnowszej wiedzy dzięki terapii podskórnej prawie 82 proc. pacjentów jest uwolnionych od krwawień. Niestety, dorośli pacjenci, którzy mają hemofilię niepowikłaną inhibatorem, aktualnie w Polsce mieć nie mogą tej terapii. Pacjenci z naszego ośrodka, którzy brali udział w badaniu klinicznym, mówią, jak bardzo poprawiła się jakość ich życia, uwolnieni zostali od dożylnych podań leków – wylicza dr Kozińska.

Nadmienia też, że jest grupa pacjentów, którzy kończą 18 lat, trafiają pod opiekę ośrodków dla dorosłych. Ale przecież wciąż uczą się, przed maturą nagle muszą mieć podawany lek dożylnie. Terapia podskórna wiąże się z podaniem leku raz na tydzień, raz na dwa, bądź nawet raz na cztery tygodnie.

- Walczyliśmy, aby pacjenci, którzy otrzymywali terapię w badaniu klinicznym, uzyskali zgodę na tzw. dostęp do terapii po badaniu klinicznym. To było możliwe do grudnia 2025. Od tamtej pory pacjenci musieli powrócić na terapie dożylne. Od 18 sierpnia tego roku do terapii podskórnej w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne znów będą mieli dostęp pacjenci, którzy brali udział w badaniach klinicznych - mówi dr Kozińska.

Prof. Wojciech Młynarski podkreśla, że w pediatrii sytuacja pacjentów z hemofilią A jest bardzo dobra. Dzieci i rodzice mają możliwość wyboru terapii. Czasami będzie to terapia podskórna, czasami dożylna. Ale mogłoby być lepiej, bo są przecież dzieci z hemofilią B, gdzie opcje terapeutyczne są ograniczone.

- Naprawdę nie wiem, czym się różni dziecko, które ma 17 lat, od tego samego dziecka, które kończy 18 lat, gdy nagle z leczenia podskórnego, musi przejść na leczenie dożylne. Na przykład w czasie matury – mówi prof. Młynarski.

- Rzeczywiście 18 sierpnia ogłoszono zmiany w Programie, ale wciąż dostęp do leku podskórnego mają tylko ograniczone grupy polskich pacjentów dorosłych – dodaje Krzysztof Adamcewicz, dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Roche Polska, producenta leku podskórnego. - Tu chodzi nie tylko o jakość życia, ale także o zdrowe stawy. Nie wiem, gdzie leży problem. Wydawałoby się, że przy najtrudniejszych rozwiązaniach systemowych, jeżeli jest dobra wola i chęć rozmowy, zawsze możemy znaleźć dobre rozwiązanie, czego przykładem jest pediatria. W leczeniu dorosłych, niestety, od ośmiu lat trwa batalia o dostęp do produkowanego przez nas leku podskórnego. Niewielka grupa dorosłych i dzieci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem otrzymała dostęp do tego leku - mówi Adamcewicz.

Polska - jedyny kraj Unii Europejskiej, gdzie nie ma dostępu do leku podskórnego dla dorosłych pacjentów z hemofilią

Krzysztof Adamcewicz podkreśla, że historia dostępu do leku podskórnego produkowanego przez firmę Roche jest dobrym przykładem, jak brak woli i chęci do rozmowy ze strony decydentów owocuje tym, że dostęp nie jest taki, jaki powinien być. W efekcie Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, który nie ma dostępu do leku dla pacjentów dorosłych.

Co można więc zrobić, aby pójść za przykładem innych państw europejskich, za wytycznymi leczenia hemofilii i dać dostęp do leku podskórnego dorosłym bez inhibitora?

W Polsce nie tylko nie ma terapii podskórnych dla dorosłych, nie ma dla nich nawet czynników długodziałających, które od kilkunastu lat są standardem w profilaktyce dożylnej - pacjent stosuje te same dawki, ale rzadziej. Czynnik długodziałający jest niewiele droższy od czynnika standardowego, ale ponieważ pacjent podaje go rzadziej, terapia jest tańsza. W Polsce jednak jest dostępna okazjonalnie, gdy czynnik długodziałający tylko czasem wygra przetarg z powodu niższej ceny.

- To krótkowzroczna polityka. Mój pacjent, mężczyzna lekko po trzydziestce, miał w tej chwili wymieniany szósty port naczyniowy. Każdy port po pewnym czasie ulegał zakażeniu, pacjent trafił z sepsą do szpitala. Boimy się mu wstawić siódmy port. Pacjent praktycznie nie ma dojścia do żył, nawet nasze doświadczone pielęgniarki, mają kłopot z wkłuciem. Gdy miał okazję korzystać z czynnika długodziałającego, port dłużej wytrzymywał. Ale teraz nie ma dostępu do takiego czynnika. Założymy ten siódmy port, który skończy się kolejną sepsą, albo pacjent zostanie bez profilaktyki, wróci do siedzenia w domu, przestanie pracować - mówi dr Zdziarska.

Innowacyjne terapie hemofilii to inwestycja w przyszłość

Polska obecnie nie patrzy na koszty społeczne wokół leczenia hemofilii. Słabo zabezpieczony chory będzie albo mniej pracował, albo w ogóle nie będzie pracował, bo będzie niepełnosprawny.

- Z powodu absencji w pracy, utraci produktywność. Będzie na utrzymaniu społeczeństwa - na zasiłku, rencie i innych formach wsparcia. Koszty społeczne to także sytuacja rodziny chorego. Jeżeli dziecko choruje na hemofilię i rodzic rezygnuje bądź zmniejsza wymiar zatrudnienia, to ma też swój wymiar ekonomiczny. Rodzina chorego mniej dokłada się do produktu krajowego, płaci mniej podatków - wylicza dr Michał Seweryn, prezes EconMed, współautor raportu pt. „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”.

Polska to obecnie dwudziesta gospodarka świata. A z drugiej strony, jesteśmy jednym z niewielu krajów w Europie, w którym nie zapewniamy pacjentom chorym na hemofilię pełnego dostępu do innowacyjnych terapii. Jeżeli pacjent wybierze terapię dożylną, bo mu tak wygodnie, żaden klinicysta nie będzie go zmuszać do terapii podskórnej.

- Chciałbym obalić pewien mit: „terapie podskórne są bardzo drogie, nie da się ich wprowadzić do Programu”. Byliśmy na tyle odważni, że powiedzieliśmy: zamroźmy wydatki w Narodowym Programie na określonym poziomie. Jeżeli budżet zostanie przekroczony, firma Roche bierze na siebie ryzyko i zwróci 100% przekroczenia budżetowego zgodnie z ustalonymi progami. Tylko dopuśćcie lek podskórny, czynnik długodziałający, żeby klinicysta i pacjent mieli wybór. Do dziś nie usłyszeliśmy odpowiedzi – zapewnia Krzysztof Adamcewicz.

Wzrost wydatków państwa na klasyczny czynnik krzepnięcia

W 2022 roku, jak podaje Adamcewicz, cena czynnika wynosiła około 0,30 do 0,32 złotych za jednostkę. W 2024 skoczyła dramatycznie do 0,63 złotych za jednostkę, a teraz jest na poziomie 0,51; 0,55. W omawianym okresie cena wszystkich czynników wzrosła, żaden nie staniał.

- W 2022 zakupiono 206,7 miliona jednostek czynnika krzepnięcia. W 2024 - 258. W 2025 – 346, a na 2027 planuje się 364. Tak dzieje się z programem, który jest niereformowany. Na czynnik wydaliśmy 60 milionów złotych w 2022 roku, w tym roku - 220 milionów złotych. To nie jest żadna stabilność budżetowa, w dodatku w Programie nie ma nowych leków, nie ma czynników długodziałających, są tylko czynniki klasyczne – mówi Adamcewicz.

Zdaniem dr Zdziarskiej tak ogromny skok użycia czynnika VIII w Programie wynika z faktu, że wzrasta świadomość hemofilii. Pojawili się więc pacjenci siedzący dotychczas w domach, nie ruszający się, w koszmarnym stanie, jeśli chodzi o stawy, mający trudności z dotarciem do ośrodka. Jeszcze trochę takich pacjentów w Polsce jest.

- Kiedy trafiają do odpowiedniego ośrodka, dostają profilaktykę, leczenie, są kwalifikowani do operacji, stawiani na nogi na tyle, na ile się da. Mają wstawione dwie, trzy, nawet cztery endoprotezy - mówi dr Zdziarska.

Zwraca uwagę, że obecnie mamy trzy leki podskórne, nie tylko jeden produkowany przez Roche. Wszystkie trzy radykalnie zmieniają życie pacjentów.

- Wydawanie czynnika wiąże się z wielokrotnym przyjechaniem do ośrodka. Czasami jest to kilkaset kilometrów. Są dostawy domowe dla pacjentów, ale wizyty w ośrodku muszą być raportowane przynajmniej raz na rok, aby można było wydać kartę postępowania dla chorego – informuje dr Kozińska. - Walczymy, aby grupa pacjentów najbardziej potrzebujących, o wysokim fenotypie krwotocznym, miała dostęp do terapii podskórnej, ponieważ ograniczy to zarówno podawanie dożylne leków, jak i wizyty pacjentów w ośrodkach podstawowej opieki zdrowotnej, gdzie czasami są problemy z podaniem czynnika dożylnego. Pacjenci jeżdżą do izby przyjęć, proszą o pomoc w podaniu czynnika dożylnie. Natomiast terapia podskórna jest terapią, która może być stosowana samodzielnie przez pacjenta – dodaje ekspertka.

- Ruchy Ministerstwa Zdrowia są rozczarowujące. Używanie wyłącznie starego czynnika krzepnięcia jest niczym czytanie przy lampie naftowej – podsumowuje Wiktor.