Część chorych można trwale wyleczyć ze szpiczaka plazmocytowego. Pacjenci czekają na to leczenie

Terapia CAR-T, bo o niej mowa, nie jest co prawda przeznaczona jeszcze dla wszystkich chorych ze szpiczakiem, ale potrafi u części chorych doprowadzić do całkowitego wyleczenia z tego przez lata nieuleczalnego nowotworu hematologicznego. Dodatkowo nie jest to leczenie, które trzeba stosować latami. To jedno podanie leku.

Przełamany schemat w leczeniu szpiczaka plazmowytowego

Tradycyjny schemat leczenia szpiczaka plazmocytowego to podanie terapii do uzyskania remisji choroby. Po jakimś czasie nowotwór nawraca i podaj się kolejną, inną terapię i tak wiele razy. Ten schemat pozwolił pacjentom żyć ze szpiczakiem i w okresach remisji lepiej funkcjonować. O tym nowotworze mówiło się, że stał się chorobą przewlekłą.

Jednak w ostatnim czasie pojawiły się nowe leki również w schemacie tradycyjnym, które pozwalają na dłuższe remisje, a nowością jest właśnie terapia CAR-T, która zmienia zupełnie podejście do leczenia tej choroby.

Jak mówiła prof. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu podczas panelu "Priorytety i wyzwania w obszarze chorób hematologicznych" na kongresie "Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy”, pojawienie się terapii CAR-T daje nadzieję, że część chorych ze szpiczakiem plazmocytowym będzie mogła zakończyć leczenie pełnym sukcesem i nie będzie konieczności kontynuowania terapii.

Na razie terapia nie jest refundowana. Jednak pacjenci i lekarze mają nadzieję, że to się szybko zmieni. Tym bardziej, że ekonomiści wyliczają, że ta droższa, ale jednorazowa terapia, zwyczajnie jest opłacalna.

– Wiemy, że terapia jest kosztowna, ale to jedna terapia, która uwalnia pacjenta od leczenia, nas od pracy, uwalnia miejsca w szpitalach, która pozwala na leczenie innych pacjentów, albo pacjentów ze szpiczakiem, ale innymi metodami. Wiemy, że nie jest to leczenie dla wszystkich pacjentów, wiemy, że nie uratujemy wszystkich, ale, że u części chorych jesteśmy w stanie skończyć leczenie właśnie na terapii CAR-T. Tutaj całkowita odpowiedź na leczenie jest spektakularna i zbliża się do 100 proc. – mówiła prof. Lidia Gil.

CAR-T w szpiczaku plazmocytowym jest priorytetem

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, stwierdziła natomiast, że dostęp do terapii CAR-T w drugiej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego, to jedna z najważniejszych niezaspokojonych potrzeb pacjentów hematologicznych. Podkreślała, że część chorych, właśnie dzięki tej terapii, może wrócić do całkowitego zdrowia. Podkreślała, że udostępnienie jej chorym, to jeden z priorytetów hematologii.

– Moi pacjenci, którzy mieli podaną terapię CAR-T mówią, że to był ich najlepszy dzień w życiu, ponieważ uwolnił ich od choroby i od leczenia – mówił z kolei prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Przekonywał, że to jedyna terapia w szpiczaku plazmocytowym, która potrafi doprowadzić do spełnienia kryteriów, które mówią o wyleczeniu tej choroby. Chodzi o pięcioletnią remisję i brak leczenia przez ten czas.

Takie leczenie szpiczaka plazmocytowego jest opłacalne

Terapia nie jest tania, ale jak się okazuje, tu ma jak najbardziej zastosowanie powiedzenie, że: "biednego nie stać na tanie rzeczy". Specjaliści mierzący efektywność terapii policzyli, że jest to leczenie opłacalne i efektywne kosztowo.

W hematoonkologii specjaliści wyliczają tzw. QALY, czyli wskaźnik opłacalności i efektywności terapii. Jeden QALY oznacza jeden dodatkowy rok przeżyty w pełnym zdrowiu. Wskaźnik ocenia nie tylko wydłużenie życia, ale też jego jakość. W przypadku terapii CAR-T w II linii leczenia wskaźnik wynosi 5 do 6. To dużo, biorąc pod uwagę, że większość terapii ma o wiele niższe QALY.

Maciej Karaszewski, dyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia przyznał podczas konferencji, że ten imponujący wynik powinien przekonać resort zdrowia do refundacji tego leczenia dla chorych ze szpiczakiem plazmocytowym. – Taki wynik jest bardzo imponujący. Byłem członkiem Rady Przejrzystości przez wiele lat i wiem, że w onkologii te wyniki QALY rzadko przekraczają jeden. Koszt jest wysoki, natomiast widzimy, że CAR-T jest też finansowany w innych wskazaniach i nie kosztuje w tych innych wskazaniach mniej – mówił dyrektor Maciej Karaszewski.

Hematoonkolodzy deklarują, że są gotowi na stosowanie tej terapii u swoich pacjentów i czekają na pozytywna decyzję Ministerstwa Zdrowia. CAR-T w szpiczaku plazmocytowym nie jest terapią dla wszystkich chorych, ale miejmy nadzieję, że jest pierwszą z wielu, które w przyszłości szybko i trwale wyleczą wszystkich chorych.