Brak dostępu do leków nowej generacji oraz zbyt późna diagnoza – to główne problemy wskazane podczas konferencji „Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce”
Media

Szpiczak plazmocytowy albo inaczej – mnogi to jeden z najczęściej diagnozowanych nowotworów złośliwych krwi, polegający na namnażaniu się nieprawidłowych komórek plazmatycznych zwanych plazmocytami. Co roku średnio 1,9 tys. osób dowiaduje się, że są na niego chore. W sumie na tę chorobę leczy się ok. 9,5 tys. pacjentów. Zdaniem ekspertów liczba chorych jest jednak niedoszacowana, ponieważ szpiczak nie jest wykrywany we wczesnym stadium.

Wykryć jak najwcześniej

Objawy choroby to bóle kostne, niedokrwistość, zmęczenie, częste infekcje, a więc dolegliwości powszechne u większości społeczeństwa niezależnie od wieku. To opóźnia diagnozę. Tymczasem, jak przy każdym nowotworze, im szybciej zostanie wykryty, tym większe szanse na jego wyleczenie.

– Szpiczak plazmocytowy ujawniony we wczesnym stadium daje choremu 78 proc. szans na przeżycie w pierwszym roku. Jeśli zostanie ujawniony później, odsetek ten spada do 50 proc. – wyjaśniał prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. Podkreślił, że szpiczaka plazmocytowego można wykryć prostymi badaniami, zleconymi przez lekarza rodzinnego. To morfologia krwi, badanie ogólne moczu i OB. Chory będzie bowiem miał podwyższone OB, niedokrwistość lub wreszcie białkomocz. – Alarmującym stanem dla lekarza rodzinnego powinno być wykrycie białka monoklonalnego. Oczywiste jest, że przy okazji mogą zostać rozpoznane stany poprzedzające szpiczaka lub takie, które nie są z nim w ogóle związane. W populacji występowanie białka monoklonalnego występuje u ok. 1 proc. osób – zauważył prof. Krzysztof Giannopoulos.

Ujawnienie jednak jednego z tych symptomów powinno być powodem do zlecenia dalszych, bardziej specjalistycznych i skomplikowanych badań przez hematologa czy lekarza chorób wewnętrznych, które ostatecznie doprowadzą do rozpoznania szpiczaka plazmocytowego.

– Rola lekarza rodzinnego powinno być postawienie diagnozy o podejrzeniu choroby, ale też jego udział w leczeniu wspomagającym, profilaktyce czy leczeniu powikłań. Choroba ta zaburza odporność, przez co pacjenci są narażeni na częste infekcje – tłumaczył prof. Krzysztof Giannopoulos. Podkreślił, że w ramach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego prowadzony był projekt wczesnej diagnostyki szpiczaka mnogiego, ułatwiający rozpoznanie choroby, z którego mogliby korzystać lekarze rodzinni.

Dogonić świat

Prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii, kierownik Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ocenił, że standard leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce różni się od rozwiązań szeroko stosowanych na świecie. O ile, jak zauważył, dostęp do leczenia w pierwszej i drugiej linii jest zabezpieczony i dodatkowo wspomagany przez przeszczepy komórek krwiotwórczych, o tyle w dalszych liniach pacjenci mają do dyspozycji tylko terapie daleko odbiegające od nowoczesnych, stosowanych w USA czy w wielu krajach europejskich. Dlatego tak ważne jest wprowadzenie refundacji nowych leków. Chodzi o sześć cząsteczek, które od 2013 roku są zarejestrowane w Europie ze wskazaniem przez EMA do leczenia opornego i nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Chodzi o pomalidomid, karfilzomib, iksazomib, panobinostat oraz daratumumab i elotuzumab.

W Polsce trwa proces refundacyjny dotyczący trzech z nich. Walka toczy się przede wszystkim o dostęp do pomalidomidu należącego do grupy leków immunomodulujących, który mógłby być stosowany w trzeciej linii leczenia. Można go stosować u pacjentów, którzy uodpornili się na wcześniejsze terapie. Pomalidomid jest lekiem następnym po lenalidomidzie, jest silniejszy w działaniu, rekomendowany w stosowaniu w skojarzeniu z innymi cząsteczkami. – Od 2000 r. mamy do czynienia z prawdziwą rewolucją w leczeniu szpiczaka. Pojawiło się wiele nowoczesnych leków, z których nie wszystkie są ciągle dostępne w Polsce. Pod względem nowoczesnych terapii leczenia jesteśmy jakieś 10 lat do tyłu w porównaniu ze Stanami Zjednoczonymi – stwierdził doc. dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. W jego ocenie, idealnie byłoby, gdyby istniał dostęp w Polsce do wszystkich nowych leków. Będzie jednak zadowolony, jeśli uda się refundację zdobyć trzem wspomnianym.

– Teraz dysponujemy lekami, które możemy stosować w pierwszej linii. Z nowych leków, którymi dysponujemy na nawrotową postać szpiczaka, dostępne są w Polsce jedynie lenalidomid i bortezomib. Trudno poinformować pacjenta, że nie mamy alternatywy. Szczególnie że wiemy, iż w innych krajach chorzy maja dostęp do nowoczesnych terapii – powiedział dr Grzegorz Charliński ze Specjalistycznego Miejskiego Szpitala w Toruniu.

Poprawa jakości i długości życia

Doc. dr Dominik Dytfeld poinformował, że w Polsce odbyło się pierwsze niekomercyjne badanie kliniczne trójlekowej terapii stosowanej w leczeniu szpiczaka. Testowi poddano trzy leki: karfilzomib (inhibitor proteasomu), lenalidomid (lek immunomodulacyjny) i deksametazon (syntetyczny glikokortykosteroid). Celem badania było sprawdzenie, czy taka trójlekowa terapia daje lepsze efekty aniżeli podawanie chorym jedynie lenalidomidu.

Jak zauważają specjaliści, dzięki nowym lekom pacjenci nie musieliby już żyć od remisji do remisji. Długość życia chorych na szpiczaka mogłaby się znacznie wydłużyć. Na świecie pacjenci żyją nawet 20 lat. W Polsce średnia długość życia chorego wynosi siedem lat.

Prof. Iwona Hus, kierownik Samodzielnej Pracowni Hematologii Doświadczalnej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, podkreśliła, że lecząc chorych z kolejnym nawrotem szpiczaka plazmocytowego trzeba przywiązywać również dużą wagę do jakości ich życia. Dziś chorzy narzekają na ból, zmęczenie, duszność. – Terapie doustne w istotnym stopniu wpływają na poprawę jakości życia. Dlatego tak ważna jest refundacja nowych leków. Szczególnie, że zastosowanie nowych terapii pozwala też uniknąć nieodwracalnych powikłań – mówiła prof. Iwona Hus.

Pacjenci czekają

Eksperci podkreślili, że nowych leków, które ewentualnie miałyby być refundowane, nie można porównywać ze sobą pod względem skuteczności działania, ponieważ nie ma badań klinicznych na ten temat. – Trudność nie dotyczy tylko preparatów stosowanych w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, ale też innych chorób. Wiele zależy bowiem od tego, w jaki spo-sób chorzy byli wcześniej leczeni i na jakim etapie otrzymali poszczególne terapie – tłumaczył dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny z Warszawy.

Dla pacjentów natomiast najważniejszy jest jak najszybszy dostęp do nowych leków. Bo te mogą przedłużyć im życie. Wiesława Adamiec, prezes Fundacji Carita – Żyć ze Szpiczakiem, również jest zdania, że pacjenci w Polsce powinni mieć zagwarantowany dostęp nie tylko do tych trzech, ale wszystkich nowoczesnych leków. Tylko wtedy będą mogli korzystać z różnych metod leczenia, co zwiększy szansę na utrzymanie choroby pod kontrolą. Pozwoli też na wybór takiej, która w największym stopniu przyczyni się do poprawy komfortu ich życia.

Prezes fundacji zwróciła również uwagę na konieczność lepszego monitoringu choroby w Polsce. Tylko wówczas będzie można szybko zdiagnozować symptomy świadczące o nawrocie choroby, co pozwoli na czas wdrożyć kolejne etapy leczenia.

W takcie konferencji wyświetlane były krótkie etiudy z udziałem pacjentów zmagających się ze szpiczakiem. Pani Anna Leoniuk zwróciła uwagę, że w naszym kraju ciągle jest to choroba śmiertelna. Podczas gdy na świecie szpiczak stał się już chorobą przewlekłą. To za sprawą leków nowej generacji, do których pacjenci na zachodzie mają dostęp. – W innych krajach chorzy na szpiczaka żyją nawet 25 lat od momentu zdiagnozowania choroby. Tymczasem ja żyję w świadomości, że choroba może wrócić w każdym momencie i nie będę miała możli-wości dalszego leczenia – mówiła Beata Białkowska.

PAO

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego” przy okazji spotkania prasowego pt. „Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce”, którego partnerem była Polska Grupa Szpiczakowa, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, Fundacja Carita – Żyć ze szpiczakiem oraz firma Celgene Sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl







































PARTNERZY

Media
Media
Media
Media